Le VENT‑03 a été bien toléré dans tous les groupes de dose
Son profil pharmacocinétique est compatible avec une administration une fois par jour; les résultats pharmacodynamiques indiquent que l’agent thérapeutique se lie fortement à sa cible
Le lancement d’un essai de phase II sur le VENT‑03 chez des patients atteints de lupus est prévu en 2025
WALTHAM, Massachusetts et MONTRÉAL – 22 mai 2025 – (BUSINESS WIRE) – Ventus Thérapeutique, une société biopharmaceutique de stade clinique, en phase II du développement de deux programmes de petites molécules dans les domaines des troubles immunologiques, inflammatoires et neurologiques, a annoncé aujourd’hui la présentation à venir des résultats de l’essai de phase I dans lequel ont été évaluées l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VENT‑03. Ces résultats seront présentés au 16e Congrès international sur le lupus érythémateux disséminé (LUPUS 2025), qui se tiendra à Toronto, au Canada, du 21 au 24 mai.
Découvert à l’aide de la plateforme exclusive ReSOLVE® de Ventus, le VENT‑03 est le premier inhibiteur de cGAS (cyclic GMP-AMP synthase) à petite molécule actif par voie orale à avoir passé l’épreuve d’une première étude de phase I chez l’humain. Les données de l’étude de phase 1, annoncées par communiqué en octobre 2024, ont montré que le VENT‑03 était sûr et bien toléré à toutes les doses évaluées et que son profil pharmacocinétique était prometteur dans une perspective d’administration une fois par jour.
« Nous sommes heureux de présenter au congrès LUPUS 2025 les premiers résultats d’un essai de phase I à paraître sur un inhibiteur de cGAS. Ceux-ci montrent que le VENT‑03 pourrait devenir le premier et le meilleur traitement dans le domaine du lupus et d’autres maladies auto-immunes », a déclaré Marcelo Bigal, M.D., Ph. D., président-directeur général de Ventus. « Chez Ventus, nous sommes impatients de révéler le potentiel de l’inhibition de cGAS dans plusieurs maladies auto-immunes, en commençant par un premier essai de phase II, qui évaluera le VENT‑03 chez des patients atteints de lupus et dont le lancement est prévu plus tard cette année. » [traduction]
Première étude menée chez l’humain, l’essai de phase I à double insu et contre placebo auquel ont participé 72 adultes volontaires en bonne santé répartis dans des cohortes ayant reçu des doses uniques croissantes et des doses multiples croissantes, a montré que le VENT‑03 était sûr et bien toléré à des doses uniques allant jusqu’à 2000 mg une fois par jour et à des doses multiples allant jusqu’à 900 mg une fois par jour pendant 10 jours, des niveaux de dose substantiellement plus élevés que ceux que nous avions anticipés pour la phase II. Dans les cohortes soumises des doses uniques croissantes, le pourcentage de participants qui ont présenté des effets indésirables était similaire pour les groupes VENT‑03 et placebo (79 % vs 75 %, respectivement), les effets indésirables survenus durant l’étude ayant été, pour la grande majorité, légers et jugés sans lien avec le médicament à l’étude. Le profil pharmacocinétique du VENT‑03 est compatible avec une administration une fois par jour avec ou sans nourriture, et les résultats de pharmacodynamique indiquent une forte liaison de l’agent thérapeutique à sa cible, des résultats encourageants pour la suite du développement clinique.
« On estime que plus de cinq millions de personnes dans le monde souffrent d’une forme quelconque de lupus. Dans certains cas, la maladie évolue et la présence de symptômes graves peut nuire à la qualité de vie. Les options de traitement actuelles ne permettent pas toujours de soulager adéquatement ces symptômes chez tous les patients », a ajouté Mona Kotecha, M.D., cheffe de la direction médicale chez Ventus. « Par son mode d’action ciblant cGAS, le VENT‑03 pourrait constituer une option thérapeutique plus sûre et plus efficace pour les patients qui nécessitent une telle option, car il répondrait à d’importants besoins non comblés touchant divers systèmes et organes, en plus d’offrir l’avantage d’une administration par voie orale une fois par jour. Nous sommes impatients de communiquer ces résultats et de tisser des liens avec la plus grande communauté de recherche sur le lupus à l’occasion du congrès LUPUS 2025. » [traduction]
Voici les détails de l’affiche qui sera présentée :
- Titre : Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics in Healthy Volunteers of VENT-03, a Novel cGAS Inhibitor for the Treatment of Systemic Lupus Erythematosus
- Auteurs : Xavier Valencia, Kelly Pike, Loraine Warner, Conrad Winters, Jeanne Stewart, Ramsay Beveridge, Patrick Cyr, Nadine Fradet, Amandine Chefson, Ofer Spiegelstein
- Numéro de résumé : Poster 286
- Date de présentation : 22 mai
À propos de cGAS
La cGAS (cyclic-GMP-AMP synthase) est un récepteur intracellulaire de reconnaissance de motifs moléculaires qui est activé par liaison à l’ADN double brin (ADNdb) présent dans le cytoplasme. La présence d’ADNdb dans le cytoplasme est souvent le signe d’un dysfonctionnement cellulaire, une caractéristique associée à de nombreuses maladies auto-immunes et inflammatoires. L’activation de cGAS entraîne la formation de cGAMP (2′,3′‑cyclic-GMP-AMP) et l’activation de STING (stimulator of interferon genes), conduisant à une inflammation marquée et à des lésions tissulaires. Chez les patients, de même que dans les modèles précliniques de la maladie, la voie de cGAS s’est révélée être un facteur clé du lupus et d’autres maladies inflammatoires, telles que la polyarthrite rhumatoïde, la sclérodermie systémique, la dermatomyosite et le syndrome de Sjögren.
À propos de Ventus Thérapeutique
Ventus Thérapeutique est une société biopharmaceutique de stade clinique, en phase II du développement de deux programmes de petites molécules dans les domaines des troubles immunologiques, inflammatoires et neurologiques. Grâce à ReSOLVE®, sa plateforme exclusive de découverte de médicaments, la société s’est constitué une solide filière de développement. Le VENT‑03, premier inhibiteur oral de la classe des cGAS, devrait entrer en phase II des essais cliniques pour le traitement du lupus en 2025. En ce qui concerne le VENT‑02, un inhibiteur oral de NLRP3 à pénétrance cérébrale s’étant révélé le meilleur de sa classe pharmacologique, les essais cliniques de phase II pour le traitement de la maladie de Parkinson sont en cours, et le début des essais de phase II pour le traitement de l’arthrose chez les patients obèses est prévu plus tard en 2025. En plus de ces deux programmes qu’elle détient en propriété exclusive, Ventus a concédé une licence à Novo Nordisk A/S pour le développement d’un troisième programme actuellement en phase I, le VENT‑01, un inhibiteur oral de NLRP3 restreint à la circulation périphérique. Pour obtenir de plus amples renseignements, consultez le site www.ventustx.com et suivez Ventus sur LinkedIn.
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