Le VENT-03 est le composé le plus avancé parmi les inhibiteurs oraux de cGAS actuellement en développement clinique
L’essai, conçu comme une étude de preuve de concept, vise à explorer l’efficacité et l’innocuité du VENT‑03 dans le traitement du lupus, et du même coup son potentiel dans le traitement d’autres maladies inflammatoires et auto-immunes, de maladies cardiométaboliques et de l’inflammation liée au vieillissement
Les résultats sont attendus au cours de la seconde moitié de 2026
WALTHAM, Mass. et MONTRÉAL – 10 décembre 2025 – (BUSINESS WIRE) – Ventus Thérapeutique, une société biopharmaceutique de stade clinique qui mène de front plusieurs programmes de développement de petites molécules dans les domaines des troubles immunologiques, inflammatoires et neurologiques, a annoncé aujourd’hui l’administration de la première dose de VENT-03 d’un essai clinique de phase II chez des patients atteints de lupus. Découvert à l’aide de la plateforme exclusive ReSOLVE® de Ventus, le VENT‑03 est le premier inhibiteur de cGAS (cyclic GMP-AMP synthase) actif par voie orale à avoir passé l’épreuve d’une première étude de phase I chez l’humain pour maintenant faire l’objet d’un essai de phase II mené chez des patients. Jouant un rôle prépondérant dans les processus d’inflammation et dans la sénescence et la mort des cellules, la voie de signalisation de cGAS est impliquée dans une foule de maladies inflammatoires, auto-immunes et liées au vieillissement, de même que dans divers troubles cardiométaboliques.
« Pour plus de cinq millions de personnes vivant avec le lupus dans le monde, la maladie représente un lourd fardeau; les symptômes douloureux et souvent incapacitants peuvent évoluer vers plusieurs organes, dont les reins, le cœur, les poumons et le cerveau. Les options de traitement demeurent limitées, ce qui laisse un vide important à combler », a déclaré la docteure Mona Kotecha, médecin en chef de Ventus. « Outre les critères d’évaluation clinique, le protocole de cet essai de phase II inclut l’exploration de toute une batterie de biomarqueurs liés à une panoplie de maladies autres que le lupus, dont des biomarqueurs généraux d’inflammation et de santé cardiovasculaire. Le VENT‑03 offre une approche différentiée des médicaments existants et a le potentiel de devenir un traitement supérieur pour de nombreux patients qui n’ont actuellement que peu d’options thérapeutiques – en plus de son administration par voie orale une fois par jour, souvent jugée préférable aux injections par les patients. » [traduction]
L’étude de phase II est un essai multicentrique, randomisé, à double insu, contrôlé par placebo et comprenant une période de prolongation ouverte, conçu pour évaluer l’efficacité et l’innocuité du VENT‑03 chez les patients atteints de lupus qui présentent des manifestations cutanées. L’étude a comme principaux objectifs d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du VENT‑03 à moduler la signature génétique stimulée par l’interféron et les signatures génétiques inflammatoires dans le sang et la peau, en plus d’évaluer l’effet du VENT‑03 sur la gravité clinique de la maladie. Les autres objectifs consistent à évaluer, d’une part, l’effet du VENT‑03 sur l’activité systémique de la maladie à l’aide d’échelles communes d’évaluation du lupus systémique; et, d’autre part, l’influence du VENT‑03 sur une batterie de biomarqueurs, y compris des indicateurs de santé cardiaque et de sénescence. Les données préliminaires pour la période contrôlée par placebo de 28 jours sont attendues au cours de la seconde moitié de 2026, et les données de la prolongation ouverte de deux mois suivront.
« Cette étude de phase II du VENT‑03 marque une étape importante dans nos efforts pour démontrer le vaste potentiel de l’inhibition de cGAS dans le traitement non seulement du lupus, mais aussi d’autres maladies inflammatoires et auto-immunes induites par l’interféron, ainsi que dans le traitement de troubles cardiométaboliques et de l’inflammation liée au vieillissement », a déclaré Marcelo Bigal, M.D., Ph. D., président-directeur général de Ventus. « Nous avons hâte de communiquer l’an prochain les résultats de cet essai, qui, selon nous, constitueront un tournant pour mettre en lumière la polyvalence du VENT‑03 et son immense potentiel dans le cadre d’une stratégie “une molécule, un pipeline” » [traduction]
À propos de cGAS
La cGAS (cyclic-GMP-AMP synthase) est un récepteur intracellulaire de reconnaissance de motifs moléculaires qui est activé par liaison à l’ADN double brin (ADNdb) présent dans le cytoplasme. La présence d’ADNdb dans le cytoplasme est souvent le signe d’un dysfonctionnement cellulaire, une caractéristique marquante de nombreuses maladies auto-immunes et inflammatoires. L’activation de cGAS entraîne la formation de cGAMP (2′,3′‑cyclic-GMP-AMP) et l’activation de STING (stimulator of interferon genes), conduisant à une inflammation marquée et à des lésions tissulaires. Chez les patients et dans les modèles précliniques, la voie de cGAS s’est révélée être un facteur clé du lupus et d’autres maladies inflammatoires, telles que la polyarthrite rhumatoïde, la sclérodermie systémique, la dermatomyosite et le syndrome de Sjögren. La cGAS joue également un rôle dans les maladies cardiométaboliques et l’inflammation liée au vieillissement.
À propos de Ventus Thérapeutique
Ventus Thérapeutique est une société biopharmaceutique de stade clinique qui mène de front plusieurs programmes de développement de petites molécules dans les domaines des troubles immunologiques, inflammatoires et neurologiques. Grâce à ReSOLVE®, sa plateforme exclusive de découverte de médicaments, la société s’est constitué une solide filière de développement en propriété exclusive : le VENT‑03, premier inhibiteur oral de cGAS, est en cours d’essai clinique de phase II pour le traitement du lupus et présente des possibilités d’expansion dans d’autres maladies immunitaires et inflammatoires, dans les maladies cardiométaboliques et dans l’inflammation liée au vieillissement; le VENT‑02, un inhibiteur oral de NLRP3 à pénétrance cérébrale positionné comme le meilleur de sa classe pharmacologique, est en cours d’essais cliniques de phase II pour le traitement de la maladie de Parkinson; et le VENT‑04, premier inhibiteur des caspases 4 et 5, est en cours de développement préclinique. En plus de ces programmes détenus en propriété exclusive, Ventus a concédé une licence à Novo Nordisk A/S pour le développement d’un autre programme, actuellement en phase I, le VENT‑01, un inhibiteur oral de NLRP3 restreint à la circulation périphérique. Pour obtenir de plus amples renseignements, consultez le site www.ventustx.com et suivez Ventus sur LinkedIn.
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